Photo : Fred Lebreton

Par Jean-François Laforgerie 

Le dispositif d'évaluation accélérée des essais cliniques en France est lancé

Annoncé dans un communiqué de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) le 24 février dernier, le « dispositif d’évaluation accélérée des essais cliniques en France (fast-track) » est opérationnel. Les promoteurs-rices peuvent, depuis le 16 mars 2026, soumettre leur demande. Dans un communique (16 mars), France Assos Santé (FAS) s’interroge : « Essais cliniques "fast-track" : une accélération au bénéfice de tous les participants ? » Explications.


Qu’est-ce que le dispositif « fast-track » national ?
Ce dispositif vise à accélérer l’évaluation et la mise en œuvre de certains essais cliniques conduits sur le territoire national. Il est opérationnel depuis le 16 mars 2026. Il a été élaboré conjointement par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), la Commission nationale des recherches impliquant la personne humaine (CNRIPH) et la Conférence nationale des comités de protection des personnes (CNCP), en lien avec la Direction générale de l’offre de soins (DGOS) et l’Agence de l’innovation en santé (AIS). Son objectif est de renforcer l’attractivité de la recherche clinique en France et faciliter l’accès des patients-es à des traitements prometteurs.
Ce dispositif vient en complément d’un programme équivalent, mais cette fois au niveau européen : le programme FAST-EU lequel cible des essais cliniques multinationaux en Europe.

Dans quel contexte ce programme est-il lancé et quels sont ses objectifs ?
Le contexte est celui d’une forte compétition internationale en matière de recherche clinique. Pour nombre d’acteurs-rices, la rapidité d’autorisation et de démarrage des essais cliniques constitue donc un enjeu stratégique majeur. « Accélérer ces procédures permet en effet d’attirer davantage de projets sur le territoire national et d’offrir aux patients un accès plus précoce aux thérapies innovantes », souligne d’ailleurs l’ANSM. Le fast-track national a pour objectif de réduire « significativement les délais d’évaluation des demandes d’autorisation, tout en garantissant la qualité et la rigueur éthique et scientifique de l’évaluation. »

Quels sont les essais cliniques concernés ?
Ce dispositif pilote s’adresse aux essais mononationaux (qui se déroulent uniquement en France) de phase I ou de phase I/II intégrées, répondant à au moins l’un des critères suivants :
- maladies graves, rares ou invalidantes pour lesquelles aucun traitement approprié n’existe ;
- premier essai dans une classe thérapeutique (avec un mécanisme d’action entièrement nouveau) ;
- inclusion d’adolescents-es (12 à 18 ans) dans des essais chez l’adulte.

Cette procédure est ouverte aux promoteurs académiques (la recherche publique) et industriels (les firmes pharmaceutiques) dont les recherches cliniques répondent à des critères d’éligibilité stricts. Par exemple, pour les essais intégrant une phase I/II, la phase I doit être réalisée en France. L’ensemble des critères d’éligibilité sont consultables sur le site de l’ANSM.

Quelles sont les nouvelles règles ?
Le-la promoteur-rice devra faire la demande d’éligibilité de son dossier au « fast-track » via une démarche numérique et en remplissant un formulaire d’éligibilité. Dans sa demande, le-la promoteur-rice indiquera la date de dépôt prévue de son essai clinique. Les demandes seront examinées au fur et mesure de leur arrivée. L’ANSM s’engage à apporter une réponse à l’éligibilité fast-track sous 48 heures. Pour les dossiers éligibles et au regard du nombre de dossiers déposés simultanément, l’ANSM déterminera une fenêtre de dépôt d’une semaine où le fast-track sera garanti en tenant compte de la date de dépôt prévue par le-la promoteur-rice. Les calendriers seront différents selon que la demande porte sur un produit entrant dans la catégorie des médicaments chimiques ou biologiques (évaluation en 44 jours, avec une décision rendue entre 44 et 49 jours) ou un produit entrant dans la catégorie des médicaments de thérapie innovante (MTI) (évaluation en 57 jours, avec une décision rendue entre 57 et 62 jours). Le délai d’autorisation en fast-track sera réduit à 14 jours si le dossier soumis ne soulève pas de question à l’issue de l’évaluation par l’ANSM et le comité de protection des personnes (CPP). Ce mode opératoire sera expérimenté au cours d’une phase pilote dans un premier temps. L’autorisation d’un essai clinique reste conditionnée à une double évaluation. En France, l’ANSM évalue les aspects scientifiques, méthodologiques et réglementaires du protocole et un comité de protection des personnes (CPP) examine ses dimensions éthiques. Si les deux évaluations sont positives, l’autorisation administrative de réaliser l’essai est délivrée.

Quelles sont les interrogations du milieu associatif ?
Dans un communiqué (16 mars), France Assos Santé (FAS) estime que l’argument avancé par les autorités sanitaires pour justifier ce changement semble « imparable » : « Faciliter l’accès des patients à des traitements prometteurs ou "innovants". » Pour autant, FAS entend replacer ce « discours » officiel dans son contexte. « L’objectif d’un essai [clinique] consiste avant tout à tester une hypothèse scientifique, le bénéfice pour les participants est donc par définition incertain », explique le collectif. FAS note aussi que le fait d’« entrer dans un essai clinique n’est pas une garantie d’accès à un traitement efficace ».
Il en veut pour preuve que la « grande majorité des médicaments testés échouent en phase de développement. Toutes les études concordent pour estimer que seulement 10 à 15 % des molécules qui entrent dans la première phase de développement (phase 1) atteignent finalement le stade de l’autorisation de mise sur le marché (AMM). En d’autres termes :  neuf médicaments sur dix testés chez l’être humain ne seront jamais mis sur le marché. » Par ailleurs, FAS indique que « la participation à un essai clinique expose, quant à elle, les patients à des effets indésirables de traitements encore insuffisamment connus et à l’absence de bénéfice thérapeutique individuel garanti. »
Autre élément critique, une « illusion de "l’accès à l’innovation" ». Et FAS d’expliquer : « La qualité de médicament innovant ne peut être établie que plusieurs mois après la fin de l’essai, en l’occurrence lors de l’évaluation par la commission de la transparence de la HAS pour ce qui concerne notre cadre national. Selon son dernier rapport d’activité (2024), parmi les 72 nouveaux médicaments ayant reçu un avis favorable au remboursement, seulement huit peuvent être qualifiés d’innovants au sens d’une amélioration du service médical rendu (ASMR) au moins modérée. Dans le détail, aucun médicament n’a apporté d’amélioration majeure (ASMR I), deux ont apporté une amélioration importante (ASMR II), six une amélioration modérée (ASMR III). » De ce fait, le collectif considère que les « communications présentant un lien direct entre la participation à un essai et l’accès à des traitements prometteurs ou "innovants" sont contestables. » Bien sûr, FAS reconnaît que la participation à un essai peut constituer une « chance dans certaines situations très spécifiques, notamment pour des personnes touchées par des pathologies qui engagent leur pronostic vital et en l’absence de tout traitement disponible ». Selon le collectif, ce « nouveau dispositif d’autorisation accéléré est donc pertinemment limité à certains essais répondant notamment à des maladies graves, rares ou invalidantes, pour lesquelles aucun traitement approprié n’existe. Il ne faudrait pas que cette accélération d’autorisation ne s’élargisse à toutes les recherches. Par ailleurs, l’accélération de la recherche clinique n’est pas du seul fait des autorisations, mais de la mobilisation de l’ensemble des acteurs. »
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